Forskere fra Aarhus Universitet har udviklet en metode, der kan rette fejl i gener.
Forsøg med stamceller fra en patient viser lovende resultater, men behandlingen er endnu ikke klar til mennesker.
Forskere fra Aarhus Universitet har vist, at det er muligt at reparere en arvelig genfejl i patienters egne blodstamceller. Det kan på sigt føre til nye behandlinger af sjældne sygdomme, hvor immunforsvaret ikke fungerer ordentligt.
Forskerne har undersøgt sygdommen GATA2-mangel. Den betyder, at kroppen ikke danner nok immunceller, så patienterne lettere kan blive ramt af infektioner og sygdomme. Med en metode kaldet prime editing har forskerne rettet en del af genfejlen i stamceller fra en patient.
- Vi viser, at det er muligt at reparere den genetiske fejl direkte i patientens egne stamceller, siger Jonas Holst Wolff, der er postdoc ved Aarhus Universitet.
Flere gener fungerer normalt
Metoden fungerer ved, at forskerne indsætter et lille stykke korrekt DNA dér, hvor fejlen findes, uden at klippe DNA'et helt over. I forsøget steg andelen af normalt fungerende genkopier fra 50 til 70 procent. Samtidig blev funktionen af et vigtigt protein forbedret, og forskerne håber, at metoden senere kan bruges mod flere arvelige sygdomme.
Der er dog stadig lang vej til en egentlig behandling. Forskerne skal blandt andet undersøge, om metoden kan bruges på langt flere stamceller, og om den er sikker nok til behandling af patienter.
Studiet er offentliggjort i et videnskabeligt tidsskrift og er en del af forskningscentret GenesCure.