Medicinrådet vurderer, at Hemlibra® til forebyggende behandling af patienter med hæmofili A med inhibitor giver en vigtig klinisk merværdi sammenlignet med nuværende standardbehandling.

Medicinrådet vurderer, at Hemlibra® for en gruppe af hæmofili A-patienter med inhibitor vil være det eneste reelle forebyggende behandlingstilbud.

Hemlibra® er det første humane antistof udviklet og godkendt til behandling af hæmofili A med inhibitor.

Læs Medicinrådets anbefaling af Hemlibra® til behandling af patienter med hæmofili A med inhibitor: http://www.medicinraadet.dk/media/9281/medicinraadets-anbefaling-vedr-emicizumab-bloedersygdom-10.pdf

Reduktion af blødninger

Det er første gang i 20 år, at mennesker med hæmofili A med inhibitor har fået en ny måde at behandle deres sygdom på.

Behandlingen blev i februar måned godkendt i Europa, baseret på data fra to store fase III-studier med voksne, unge og børn med svær hæmofili A med inhibitor. Studierne viser, at behandling med Hemlibra® giver 87 % færre blødninger ved forebyggende behandling af voksne og unge (over 12 år) patienter sammenlignet med behandling kun givet efter behov. Og sammenlignet med forebyggende behandling reduceres blødningerne med 79 %.

Resultaterne fra behandlingen af voksne blødere viser desuden en tydelig forbedring af patienternes generelle sundhedsrelaterede livskvalitet.

Behandlingen gives én gang om ugen via et stik i huden, fx maveskindet, modsat tidligere behandlinger, der kræver infusionsbehandlinger op til flere gange ugentligt.1

OM HÆMOFILI A

Hæmofili A er den mest almindelige blødersygdom, og den påvirker omkring 320.000 mennesker på verdensplan1,2 I Danmark lever omkring 400 mennesker med hæmofili A.3

Omkring 45 % af disse mennesker har hæmofili A i svær grad.3

Uden behandling kan mennesker med hæmofili lide af:

Hyppige blå mærker

Gentagne blødninger i muskler og led, som kan føre til invaliditet på langt sigt eller ledsygdomme4

Spontane blødninger, der kan være livstruende, hvis blødningen opstår i vitale organer, som for eksempel hjernen

Vedvarende og ukontrollerbare blødninger efter skader eller operationer5,6

Hæmofili A er en alvorlig arvelig blødersygdom, hvor blodet ikke størkner tilstrækkeligt. Det medfører ukontrollerede blødninger, som kan komme spontant eller fx ved fald. Mennesker med hæmofili A har enten slet ikke eller ikke i tilstrækkelig grad den koagulationsfaktor i blodet, der hedder faktor 8. Det betyder, at blodet ikke er i stand til at størkne tilstrækkeligt. Ved traditionel bløderbehandling tilfører man derfor patienten faktor 8 via indsprøjtninger op til flere gange ugentligt.

OM HÆMOFILI A MED INHIBITOR

1 ud af 4 (25-30 %) mennesker med svær hæmofili A udvikler det, der kaldes inhibitor over for faktor 8-behandling.7 Inhibitor er antistoffer, der angriber og ødelægger det erstattede faktor 8, fordi det bliver opfattet som fremmed.8 Mange mennesker med hæmofili A lever med en frygt for at udvikle inhibitor, fordi det udgør en alvorlig komplikation i forhold til behandling af hæmofilien.9

Blødere med inhibitor har 70 % højere risiko for at dø af deres sygdom end dem, der ikke har inhibitor.10

Kilder

1. WFH. Guidelines for the management of hemophilia. 2012. Sidst besøgt d. 24. maj 2017: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1472.pdf

2. Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. The Lancet 2012; 370:1447-1456.

3. http://nordhemophilia.org/library/Files/PDF-skjol/NordicGuidelinesCongenitalHaemophilia_2017.pdf

4. Young G. New challenges in hemophilia: long-term outcomes and complications. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2012; 2012: 362-8.

5. Zanon E, Iorio A, Rocino A, et al. Intracranial haemorrhage in the Italian population of haemophilia patients with and without inhibitors. Haemophilia 2012; 18: 39-45.

6. Elder-Lissai A, Hou Q, Krishnan S. The Changing Costs of Caring for Hemophilia Patients in the U.S.: Insurers' and Patients' Perspectives. Presented at: American Society of Hematology Annual Meeting; December 6-9, 2014; San Francisco, CA. Abstract # 199.

7. Whelan SF, et al. Distinct characteristics of antibody responses against factor VIII in healthy individuals and in different cohorts of hemophilia A patients. Blood 2013; 121: 1039-48.

8. Astermark J. Overview of Inhibitors. Semin Hematol 2006; 43 (suppl 4):S3-S7.

9. Rocino A, et al. Immune tolerance induction in patients with haemophilia a and inhibitors: effectiveness and cost analysis in an European Cohort (The ITER Study). Haemophilia 2015: 10.

10. www.cdc.gov/ncbddd/hemophilia/features/inhibitor-severe-hemophilia-a.html